Pacjenci z chorobami rzadkimi doświadczają trudności w dostępie do odpowiedniej diagnozy i leczenia. Niniejszy przegląd ma na celu przybliżenie problemów związanych z organizacją i finansowaniem leczenia chorób rzadkich w Polsce i innych krajach Unii Europejskiej, a także omówienie rozwiązań, jakie zastosowano w niektórych państwach UE.

Słowa kluczowe: choroby rzadkie, produkcja leków sierocych, rejestracja leku, Polska, Unia Europejska.